美国首款 FDA完全批准阿兹海默新药Leqembi

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世界新闻网






食药署正式核准阿兹海默症的新药「仑卡奈单抗」(Leqembi)，此药物对初期的阿兹海默症具有延缓的效果，但警告该药具有脑部出血的风险。（路透）

联邦食品暨药物管理局(FDA)6日批准了美国第一款可以延缓阿兹海默症的药物「仑卡奈单抗」(Leqembi)；不过，由于该药也存有脑出血甚至死亡的风险，FDA要求添加最高级别的「黑盒警告」；联邦医疗保险计划(Medicare)也宣布将会负担这个处方药的大部分费用。

轻症者 有望在18个月内减缓病情5个月

Leqembi无法修复认知损伤、逆转疾病进程或阻止病情恶化；但大型临床试验数据显示，症状较轻的阿兹海默症患者每两周一次静脉输入这种药物，可能会在大约18个月内减缓病情走势约五个月；FDA完全批准这项药物显示FDA得出结论，有确切证据显示它具有潜在益处，而Medicare负担该昂贵药物的大部分费用也为广泛使用该药奠定基础。

不过，即便Medicare将承担Leqembi每年2万6500元药费的80%，患者仍需负担数千元自付费用。


食药署正式核准阿兹海默症的新药「仑卡奈单抗」(Leqembi)，此种药物对初期的阿兹海默症具有延缓的效果。（Getty Images）

属「黑盒警告」 有脑出血或致死风险

Leqembi适用患有轻度失智症或阿兹海默症前期(轻度认知障碍)患者，可适度减缓阿兹海默症早期阶段的认知能力下降，但仍存在重大安全风险；FDA在完全批准Leqembi的同时，于该药物标签上添加属于最紧急级别的「黑盒警告」，指该药在极少数情况下可能导致「严重且危及生命的事件」，曾出现过脑出血病例且有部分致死案例。

FDA并建议用药患者进行基因测试，以评估其安全风险，严格要求医生勿在未进行测试、确认患者体内是否已积累淀粉样蛋白(protein amyloid)的情况下，使用此药治疗患者。

部分阿兹海默病专家表示，Leqembi延缓记忆及认知侵蚀的效力，是否足以对患者及其家属产生明显或有意义的影响，从医学证据的角度来看，仍不明朗。




超过早期阶段 就无资格获取Leqembi

据估计，美国约有150万人正处于阿兹海默症早期阶段；另有逾500万人发展已超过早期阶段，没有资格获得Leqembi。领导开发及测试Leqembi的日本制药商卫采(Eisai)建议患者，一旦患上中度阿兹海默症，就停用Leqembi。

宾州大学记忆中心联合主任卡拉维许(Jason Karlawish)表示，此药风险非常明显，但在仔细评估患者并解释潜在利弊后，他会开出Leqembi处方。「在最初几个月内，用药患者大脑可能会出现少量出血或肿胀，若不及时发现症状，可能导致残疾，」卡拉维许说：「至于疾病放慢速度的好处，可能不易察觉。」